Intellia公司CRISPR基因编辑疗法在关键性临床试验中取得成功
美国生物技术公司Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR技术的基因编辑疗法在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的关键性III期临床试验中达到主要终点。该疗法通过单次输注在体内直接编辑肝脏基因，成功关闭导致过度产生致病肽的基因，从而减少患者发作。
试验结果显示，与安慰剂相比，治疗组患者发作减少87%，达到研究主要目标。治疗六个月后，62%的患者未再发作且无需使用其他疗法。Intellia将该疗法的安全性和耐受性描述为“良好”，常见的副作用包括输注相关反应、头痛和疲劳。
公司CEO约翰·伦纳德表示，这是首个在体内（in vivo）进行CRISPR基因编辑并针对致病基因的III期临床数据，标志着该领域的重要进展。此前，唯一获FDA批准的CRISPR疗法来自Vertex Pharmaceuticals，其产品Casgevy采用体外（ex vivo）编辑方式，需提取患者细胞、在体外完成编辑后再回输。
Intellia已启动向FDA的滚动申报程序，计划于2026年下半年完成申报，若获批，预计将于2027年上半年在美国上市。该疗法名为lonvoguran ziclumeran，将与约十余种HAE慢性药物竞争。尽管基因疗法商业化面临挑战（如BioMarin因销售不佳撤回血友病A基因疗法），Intellia强调其疗效持久性，近六年来未观察到任何效果减弱病例。伦纳德称此为疾病和CRISPR体内疗法的“转折点”，但未称其为“功能性治愈”。
编辑点评
此次Intellia Therapeutics在体内CRISPR基因编辑疗法领域的突破，标志着基因治疗从实验室走向临床应用的重要跨越。该成果不仅对遗传性血管性水肿患者具有重大意义，更对全球基因治疗行业具有示范效应。体内编辑（in vivo）技术相较于体外编辑（ex vivo）更具操作便捷性和应用潜力，尤其适用于需大规模治疗的罕见病或常见病。此技术的成功将推动全球科研机构和制药企业加速布局体内基因编辑管线，可能重塑罕见病治疗格局。
从国际影响看，美国在基因编辑技术商业化方面持续领先，此次进展巩固了其在全球生物技术领域的主导地位。同时，该疗法若成功获批，将对全球医保体系和药物定价机制提出新挑战，因其一次性治疗的高成本可能引发支付争议。此外，中国、欧洲等国家和地区也在积极推进基因编辑研究，此次进展将激励国际竞争，加速全球基因治疗技术的迭代。
长远来看，若疗效持久性得以验证，体内CRISPR疗法或成为慢性遗传病的‘终极解决方案’之一，甚至可能延伸至癌症、神经退行性疾病等领域。然而，安全性、伦理及长期副作用仍需持续监测。Intellia的成果虽非颠覆性，但作为首个III期成功案例，已具备里程碑意义，未来若能实现商业化成功，将极大提振全球基因治疗产业信心。