Intellia公司CRISPR基因编辑疗法在关键性临床试验中取得成功
美国生物技术公司Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR技术的基因编辑疗法在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的关键性III期临床试验中达到主要终点，治疗后患者发作减少87%，62%患者在治疗六个月后无发作且无需其他治疗。该疗法通过单次输注在体内直接编辑肝脏基因，实现永久性基因修改。公司已启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动申报程序，计划于今年下半年完成申报，预计若获批将于明年上半年在美国上市。该成果被视为体内CRISPR疗法的重要里程碑，与Vertex Pharmaceuticals已获批的体外CRISPR疗法形成差异化竞争。尽管基因疗法商业化前景仍存挑战...