本质新闻

阿斯利康股价上涨至4%，因其实验性肺部疾病药物Tozorakimab在两项晚期临床试验中成功达到主要终点。该药物可减少慢性阻塞性肺病（COPD）患者的病情发作，适用于既往吸烟者及整体人群。此前，赛诺菲和罗氏的同类IL-33机制药物曾失败，市场对这一机制信心不足。Tozorakimab属于单克隆抗体类药物，通过抑制白介素-33（IL-33）蛋白减轻炎症。当日伦敦股市阿斯利康股价上涨3.5%，而富时100指数下跌0.6%。

美国食品药品监督管理局（FDA）在过去一年中拒绝或劝阻至少八款实验性药物的申请，包括UniQure的亨廷顿病基因疗法、Regenxbio的亨特综合征基因疗法及Disc Medicine的血液疾病药物。这些决定主要源于FDA对临床数据质量的质疑，如未采用安慰剂对照、依赖生物标志物而非直接疗效数据。多家公司指控FDA在指导方针上出现反转，引发市场对监管标准不一致的担忧。投资者关注Dyne Therapeutics、Taysha Gene Therapies、Wave Life Sciences及Lexeo Therapeutics等企业，其股价年内均下跌。FDA一位匿名官员强调，对于疗效显着...

美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员在与记者的电话会议中表示，优诺瑞公司（UniQure）针对亨廷顿病的基因疗法属于“失败”治疗，需重新开展安慰剂对照试验以证明其有效性。该疗法通过直接向大脑注射实施，但优诺瑞称此类试验不具伦理可行性，因需患者接受数小时全身麻醉。FDA官员驳斥了这一说法，并指出FDA从未同意接受该公司采用的外部对照数据库进行比较。此事件加剧了优诺瑞与FDA之间的公开争执，同时FDA近期因多次拒批药物申请而受到批评。优诺瑞股价周四上涨逾10%，但今年以来已下跌58%。

丹麦制药公司诺和诺德（Novo Nordisk）旗下新一代减肥药CagriSema在三期临床试验中未能超越竞争对手礼来（Eli Lilly）的Zepbound，导致其股价周一暴跌。数据显示，CagriSema在84周内体重减轻幅度略低于Zepbound，引发市场对其商业前景的担忧。分析师指出，患者和医生可能更倾向于选择疗效更佳且知名度更高的Zepbound。尽管如此，诺和诺德仍坚持推进CagriSema的上市进程，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交审批申请，预计2026年底或2027年初上市。公司CEO迈克·杜斯特达（Mike Doustdar）称该药“具有卓越的临床意义”，并计划...

美国食品药品监督管理局（FDA）局长马蒂·马卡里周三在接受CNBC采访时表示，美国在早期阶段药物研发中落后于中国，建议通过改革简化新药临床试验审批流程。数据显示2024年中国临床试验数量已超过美国，预计到2040年将占FDA新药审批的35%。

伦敦帝国理工学院团队开展的双盲试验显示，单次DMT注射可在一周内显著改善重度抑郁症症状，部分患者疗效持续三个月。34名受试者参与研究，治疗后出现恶心等轻微副作用但无严重不良反应，相关成果发表于《自然医学》。

日本先进研究开发战略中心SCARDA研发的尼帕病毒疫苗将于4月在比利时展开临床试验。该疫苗采用麻疹病毒载体技术，旨在通过诱发免疫反应预防高致死率传染病。此前印度已报告尼帕病毒感染病例，引发日本公共卫生部门对潜在传播风险的关注。