中国科研团队发布新型基因编辑疗法成功治疗β地中海贫血
中国科研团队开发出一种改进型基因编辑系统，通过精准修饰血红蛋白基因调控区域，成功激活胎儿血红蛋白表达，用于治疗β地中海贫血。该疗法在五名患者小规模临床试验中取得积极效果，所有患者在治疗后六个月内无需输血，且无脱靶效应。该研究发表于《自然》期刊，标志着基因编辑技术向临床应用迈出关键一步。
# CRISPR
加州初创公司R3 Bio披露“无脑克隆体”计划 引发伦理与技术争议
美国加州初创公司R3 Bio在宣布其在猴子身上开发‘器官袋’以替代动物实验的同时，被曝出其创始人约翰·施洛恩多恩（John Schloendorn）曾私下推广‘无脑人类克隆体’概念，用于器官移植或身体替换。该公司获得亿万富翁蒂姆·德雷珀、新加坡基金Immortal Dragons及LongGame Ventures等投资，但坚称未进行任何人类或非人灵长类脑部改造。MIT Technology Review披露，R3曾于2023年向支持者发送技术路线图，计划通过基因编辑制造无完整大脑的克隆体，并与ARPA-H等机构存在潜在合作。技术上，尽管猴子克隆已实现，但人类克隆仍面临法律、伦理和生物技...
美国FDA推出罕见病基因疗法加速审批路径
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月24日发布新规，允许基于‘合理机制’证据加速批准罕见病基因疗法。该政策旨在推动个性化医疗发展，解决极罕见疾病患者因样本量不足导致治疗长期无法获批的问题。卫生与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪三世称‘个体化医疗不再是理论’。新规或适用于CRISPR等基因编辑技术，可惠及美国约3000万罕见病患者。政策引发专家肯定，亦有学者担忧其可能扩展至常见病领域。