日本批准全球首例诱导多能干细胞衍生治疗产品
2026年3月6日，日本厚生劳动省正式批准两款基于诱导多能干细胞（iPS细胞）的再生医疗产品有条件、限时上市，标志着全球首例iPS细胞衍生治疗产品的实际应用。该批准恰逢鼠iPS细胞发现20周年，被视为医学史上的重要里程碑。
两款获批产品分别为Qualipse公司开发的ReHeart，用于治疗因缺血性心肌病导致的严重心力衰竭患者；以及Sumitomo Pharma与Racthera合作开发的Amusepri（通用名：laguneprocell），用于改善对现有药物反应不佳的帕金森病患者的运动症状。
ReHeart由健康供体的iPS细胞分化为心肌细胞，制成细胞片并移植至心脏表面。临床试验显示，8名患者中有4名在术后52周峰值氧消耗量（VO2 peak）提升超过10%。Amusepri则由iPS细胞分化为多巴胺能神经元前体细胞，通过微创脑手术植入大脑，临床试验中6名患者中有4名在24个月后“关期”评分（MDS-UPDRS Part III）显着改善，且所有患者移植部位细胞均存活。
日本京都大学iPS细胞研究所所长山中伸弥表示：“这是迈向社会应用的重大一步，但必须以科学严谨的态度，逐步积累更多病例数据，确保安全性和有效性。”
为支持产业化，日本大阪府吹田市建立全球首个专用于iPS细胞衍生再生医疗产品的商业化生产设施SMaRT，其原料由京都大学iPS细胞研究基金会提供，技术依托京都大学等机构，并整合了 Eisai 等企业的细胞纯化技术，体现了产学研深度融合。
两款产品获批后仍需进行上市后临床试验和实际使用研究。ReHeart计划在75名目标患者中开展全面研究，预计2026年秋季开始销售；Amusepri也需进一步收集数据以申请正式批准。
厚生劳动大臣上野健一郎在新闻发布会上表示：“这是基于山中伸弥教授iPS细胞技术的日本治疗产品首次在全球实现应用，希望它能惠及全球患者。”
京都大学iPS细胞研究所所长高桥俊指出：“批准只是起点，而非终点，未来必须积累长期数据，谨慎推进。”
该技术从实验室走向临床，标志着再生医学新时代的开启，其前景广阔，但尚需时间完善保险覆盖机制，预计患者实际可及需数月后实现。
编辑点评
日本此次批准全球首例iPS细胞衍生治疗产品，标志着再生医学从理论走向临床应用的重大突破。这一进展不仅具有深远的医学意义，更凸显了日本在该领域的系统性优势。从山中伸弥教授的原始发现，到京都大学iPS细胞研究基金会的细胞库建设，再到SMaRT商业化生产设施的建立，日本形成了从基础研究到产业化的完整链条，这种‘产学研一体化’模式值得全球借鉴。
在国际层面，该突破可能重塑全球医疗技术竞争格局。iPS细胞技术避开胚胎干细胞的伦理争议，具备广泛应用潜力，尤其在神经退行性疾病、心血管疾病等领域。日本率先实现商业化，或将吸引全球资本与研发资源向其聚集，形成技术标准与产业生态优势。
此外，日本采取的‘有条件、限时上市’监管模式，为高风险、高创新性医疗技术提供了灵活的审批路径，为其他国家提供了可参考的监管框架。未来，随着长期临床数据的积累，这些产品若被证明安全有效，可能推动全球再生医学进入普及化阶段，对全球医疗体系产生变革性影响。
然而，挑战依然存在。iPS细胞治疗成本高昂、制造复杂，且需长期随访以确保安全性，保险覆盖和医保支付机制的建立将是决定其能否广泛惠及患者的关键。同时，其他国家如美国、中国在该领域亦在加速追赶，未来全球竞争将更加激烈。