FDA官员称优诺瑞基因疗法为亨廷顿病治疗“失败”
美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员在与记者的电话会议中表示，优诺瑞公司（UniQure）针对亨廷顿病的基因疗法属于“失败”治疗，需重新开展安慰剂对照试验以证明其有效性。
该官员要求匿名，因涉及敏感信息。他确认FDA已要求该公司进行随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，该疗法需直接向患者大脑注射。优诺瑞此前称此类试验不具伦理可行性，因需患者接受数小时全身麻醉。但FDA官员对此表示质疑，称“这是不成立的”
“实际上，优诺瑞是最新一家为亨廷顿病患者提供失败疗法的公司，”该官员表示，“他们可能在深层意识中承认其试验多年前已失败，却未采取正确行动，而是试图在FDA脑海中制造扭曲或操纵性的比较。”
此言论是优诺瑞与FDA之间公开争执的最新发展。近期FDA因多次拒批药物申请而受到批评，部分公司指责其推翻此前指导原则。FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）上周在CNBC采访中未点名但描述了优诺瑞的疗法，暗示其存在问题。
优诺瑞此前使用外部数据库作为对照，衡量未接受治疗的亨廷顿病患者病情恶化情况，但FDA官员强调，该机构“从未同意接受这种扭曲的比较”，也“从未作出此类保证”，并称“FDA始终表示，‘我们必须看到数据后才能判断’”。
优诺瑞未立即回应。该公司股价周四上涨逾10%，但今年以来已下跌58%。
背景说明
亨廷顿病是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。优诺瑞的基因疗法旨在通过病毒载体将功能性基因送入大脑，以减缓疾病进展。该疗法曾被视为突破，但FDA的质疑引发了对其科学严谨性的广泛讨论。
编辑点评
此事件凸显了全球药物审批体系中科学严谨性与伦理考量之间的张力。FDA对优诺瑞基因疗法的质疑，不仅涉及该疗法本身的有效性，更触及临床试验设计的国际标准问题。在罕见病领域，传统安慰剂对照试验常因伦理争议而被挑战，但FDA坚持“金标准”的立场表明其对药物审批的审慎态度，这可能影响未来企业申报策略。
从国际角度看，此类争议可能加剧全球监管机构间的分歧。美国FDA的严格立场或促使其他国家在审批创新疗法时采取更保守路径，影响基因治疗等前沿技术的全球推广节奏。同时，优诺瑞股价的剧烈波动显示资本市场对监管风险的高度敏感，凸显生物技术企业估值的脆弱性。
长远而言，此事件或推动医学界重新审视罕见病临床试验的伦理与科学平衡。若FDA坚持要求安慰剂对照，可能促使企业探索替代方案，如更精确的外部对照或适应性试验设计。这将影响全球基因治疗研发方向，并可能重塑跨国药企与监管机构的互动模式。