# 基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）高级官员维纳伊·普拉萨德（Vinay Prasad）将于4月再次离开该机构，这是他在特朗普政府任内第二次离职。普拉萨德在任职期间因多项争议性决策引发广泛批评，包括拒绝一款mRNA疫苗、要求追加亨廷顿病基因疗法临床试验、公开指责制药公司UniQure，以及被指对员工管理不当。其行为已导致FDA内部动荡，并影响生物技术与制药行业。普拉萨德此前因在杜兴氏肌营养不良症基因疗法审批中的处理问题辞职，后被重新任命。他虽为加州大学旧金山分校教授及血液肿瘤科医生，但缺乏监管经验及疫苗、基因疗法专长，其职位晋升主要源于疫情期间对防疫政策的线上批评及媒体曝光。普拉萨德离职后，...
美国食品药品监督管理局（FDA）在过去一年中拒绝或劝阻至少八款实验性药物的申请，包括UniQure的亨廷顿病基因疗法、Regenxbio的亨特综合征基因疗法及Disc Medicine的血液疾病药物。这些决定主要源于FDA对临床数据质量的质疑，如未采用安慰剂对照、依赖生物标志物而非直接疗效数据。多家公司指控FDA在指导方针上出现反转，引发市场对监管标准不一致的担忧。投资者关注Dyne Therapeutics、Taysha Gene Therapies、Wave Life Sciences及Lexeo Therapeutics等企业，其股价年内均下跌。FDA一位匿名官员强调，对于疗效显着...
美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员在与记者的电话会议中表示，优诺瑞公司（UniQure）针对亨廷顿病的基因疗法属于“失败”治疗，需重新开展安慰剂对照试验以证明其有效性。该疗法通过直接向大脑注射实施，但优诺瑞称此类试验不具伦理可行性，因需患者接受数小时全身麻醉。FDA官员驳斥了这一说法，并指出FDA从未同意接受该公司采用的外部对照数据库进行比较。此事件加剧了优诺瑞与FDA之间的公开争执，同时FDA近期因多次拒批药物申请而受到批评。优诺瑞股价周四上涨逾10%，但今年以来已下跌58%。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月24日发布新规，允许基于‘合理机制’证据加速批准罕见病基因疗法。该政策旨在推动个性化医疗发展，解决极罕见疾病患者因样本量不足导致治疗长期无法获批的问题。卫生与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪三世称‘个体化医疗不再是理论’。新规或适用于CRISPR等基因编辑技术，可惠及美国约3000万罕见病患者。政策引发专家肯定，亦有学者担忧其可能扩展至常见病领域。