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美国食品药品监督管理局（FDA）疫苗与生物技术主管文内·普拉萨德（Vinay Prasad）将于4月底再次离职，这是他不到一年内第二次离开该机构。此次离职源于其在疫苗和罕见病药物审批过程中引发的多起争议，包括拒绝审查Moderna的mRNA流感疫苗、要求UniQure公司对亨廷顿病基因疗法进行额外试验等。FDA局长马卡里在致员工邮件中宣布此消息，称普拉萨德将返回加州大学旧金山分校担任学术职务。此前，普拉萨德曾因与生物科技企业、患者团体及特朗普保守派盟友的冲突被短暂停职，后在卫生部长罗伯特·F·肯尼迪 Jr.和马卡里支持下复职。其监管风格引发业界广泛批评，部分企业称其决策导致研发成本和时间...

美国食品药品监督管理局（FDA）一名高级官员在与记者的电话会议中表示，优诺瑞公司（UniQure）针对亨廷顿病的基因疗法属于“失败”治疗，需重新开展安慰剂对照试验以证明其有效性。该疗法通过直接向大脑注射实施，但优诺瑞称此类试验不具伦理可行性，因需患者接受数小时全身麻醉。FDA官员驳斥了这一说法，并指出FDA从未同意接受该公司采用的外部对照数据库进行比较。此事件加剧了优诺瑞与FDA之间的公开争执，同时FDA近期因多次拒批药物申请而受到批评。优诺瑞股价周四上涨逾10%，但今年以来已下跌58%。