FDA内部监管混乱引发担忧 罕见病治疗审批遇阻
美国食品药品监督管理局（FDA）近期因审批延迟、人员流失及领导层政策争议引发多方批评。多位议员、前官员及药企高管指出，FDA在罕见病疗法审批中缺乏灵活性，导致创新药物上市受阻。众议员Jake Auchincloss（D–MA）在CNBC Cures峰会上称，FDA局长Marty Makary正用“恐惧和偏袒”取代安全与疗效标准，削弱患者及创新者信心。
前宾夕法尼亚州参议员Rick Santorum也批评称，Makary“通过新闻稿监管”，导致机构陷入“混乱”，与特朗普政府推动罕见病治疗创新的目标背道而驰。他指出，FDA生物制品与疫苗部门负责人Vinay Prasad长期反对加速审批，其领导下的决策与科学团队建议相悖。
辉瑞CEO Albert Bourla在TD Cowen健康会议上称，Prasad无视FDA科学团队建议。此前，FDA曾拒绝审查Moderna的mRNA流感疫苗，一周后在公司修改申请后才恢复审议，内部评审人员原支持推进。
前FDA局长Scott Gottlieb在峰会上表示，FDA关键岗位人员大幅流失，尤其肿瘤药物评审部门人员从约100人降至不足60人，且多为资深专家。他指出，2024年FDA通过加速审批批准20款药物，2025年仅9款，显示经验流失已影响审批效率。
UniQure公司因基因疗法数据不足被FDA拒绝，该公司CEO Matt Kapusta称数据具有持久性和完整性，呼吁FDA兑现监管灵活性承诺。美国约4.1万人患亨廷顿病，超20万人有遗传风险。
Gottlieb强调，罕见病治疗审批常面临小样本、自然史对照等挑战，需资深人员判断并灵活处理不确定性。他指出，当前领导层与过去干预关键决策的资深人员不同，导致审批标准不一。
Auchincloss呼吁立即解雇Makary和Prasad，并由两党支持人选重组FDA，以恢复审批透明度与创新动力。Gottlieb则表示，特朗普政府曾高度关注罕见病治疗推进，但当前市场表现与总统愿景存在“脱节”。
编辑点评
此次FDA内部动荡凸显美国药品监管体系在政策执行与科学判断之间的深层矛盾。一方面，特朗普政府虽公开支持罕见病治疗创新，但FDA实际审批趋严，导致企业与患者社区不满。另一方面，关键岗位人员流失加剧了决策能力削弱，尤其在肿瘤和生物制品领域，资深专家的离开直接影响审批效率和科学判断力。加速审批路径从20款降至9款，说明监管弹性正在收缩，可能抑制生物技术公司研发投入。国际上，美国作为全球医药创新核心，其监管政策变动直接影响全球药品研发方向与投资信心。若FDA持续陷入混乱，可能削弱美国在全球医疗创新中的领导地位，并引发对监管独立性的质疑。未来，若无高层人事调整或制度性改革，类似争议或将继续发酵，对全球药品供应链和公共健康产生连锁影响。