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美国食品药品监督管理局（FDA）在过去一年中拒绝或劝阻至少八款实验性药物的申请，包括UniQure的亨廷顿病基因疗法、Regenxbio的亨特综合征基因疗法及Disc Medicine的血液疾病药物。这些决定主要源于FDA对临床数据质量的质疑，如未采用安慰剂对照、依赖生物标志物而非直接疗效数据。多家公司指控FDA在指导方针上出现反转，引发市场对监管标准不一致的担忧。投资者关注Dyne Therapeutics、Taysha Gene Therapies、Wave Life Sciences及Lexeo Therapeutics等企业，其股价年内均下跌。FDA一位匿名官员强调，对于疗效显着...

美国食品药品监督管理局（FDA）近期因审批延迟、人员流失及领导层政策争议引发多方批评。多位议员、前官员及药企高管指出，FDA在罕见病疗法审批中缺乏灵活性，导致创新药物上市受阻。前FDA局长Scott Gottlieb称，该机构关键岗位人员大量流失，尤其在肿瘤药物评审部门，从约100人降至不足60人，影响审批效率。2024年FDA通过加速审批途径批准20款药物，2025年仅9款。UniQure公司基因疗法因数据不足被拒，辉瑞CEO称FDA生物制品部门负责人Vinay Prasad忽视科学团队建议。众议员Jake Auchincloss呼吁立即解雇Makary和Prasad，由两党支持的人选...