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美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首个用于治疗先天性遗传性耳聋的基因疗法。该疗法针对由OTOF基因缺陷导致的罕见耳聋，通过腺相关病毒载体将健康基因片段注入患者内耳，恢复听力功能。临床试验涉及20名患者，80%实现显着听力恢复，42%达到正常听力水平，且效果持续至少两年。该疗法由再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）研发，计划在美国免费提供，预计数周内可投入使用。尽管目前仅适用于极少数患者（美国每年约50例），但专家认为这是听力障碍治疗领域的里程碑事件，未来或可拓展至其他遗传性及老年性耳聋。

一项发表于《自然》期刊的研究显示，针对先天性罕见耳聋（DFNB9型）的基因疗法在42名患者中取得显着且持久疗效，约90%患者恢复听力，部分患者听力已维持超两年。该疗法由美国麻省眼耳医院与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院联合开展，通过腺病毒载体将健康OTOF基因导入内耳，恢复耳毛细胞功能。研究团队称此为遗传性耳聋领域“全新治疗选择”，并推动其他罕见耳聋基因治疗研究。同时，该成果或促进婴幼儿遗传性耳聋筛查，以实现早期干预。尽管治疗安全性良好，但长期随访仍在进行中。