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一项发表于《自然》期刊的研究显示，针对先天性罕见耳聋（DFNB9型）的基因疗法在42名患者中取得显着且持久疗效，约90%患者恢复听力，部分患者听力已维持超两年。该疗法由美国麻省眼耳医院与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院联合开展，通过腺病毒载体将健康OTOF基因导入内耳，恢复耳毛细胞功能。研究团队称此为遗传性耳聋领域“全新治疗选择”，并推动其他罕见耳聋基因治疗研究。同时，该成果或促进婴幼儿遗传性耳聋筛查，以实现早期干预。尽管治疗安全性良好，但长期随访仍在进行中。