美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年2月24日发布新规，允许基于‘合理机制’证据加速批准罕见病基因疗法。该政策旨在推动个性化医疗发展，解决极罕见疾病患者因样本量不足导致治疗长期无法获批的问题。卫生与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪三世称‘个体化医疗不再是理论’。新规或适用于CRISPR等基因编辑技术，可惠及美国约3000万罕见病患者。政策引发专家肯定，亦有学者担忧其可能扩展至常见病领域。