FDA接连拒绝多款实验性药物申请 引发投资者对罕见病治疗前景担忧
美国食品药品监督管理局（FDA）在过去一年中拒绝或劝阻至少八款实验性药物的申请，包括UniQure的亨廷顿病基因疗法、Regenxbio的亨特综合征基因疗法及Disc Medicine的血液疾病药物。这些决定主要源于FDA对临床数据质量的质疑，如未采用安慰剂对照、依赖生物标志物而非直接疗效数据。多家公司指控FDA在指导方针上出现反转，引发市场对监管标准不一致的担忧。投资者关注Dyne Therapeutics、Taysha Gene Therapies、Wave Life Sciences及Lexeo Therapeutics等企业，其股价年内均下跌。FDA一位匿名官员强调，对于疗效显着...