美国FDA批准首例治疗先天性耳聋的基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年4月23日批准全球首例用于治疗先天性耳聋的基因疗法。该疗法针对罕见遗传性耳聋（由OTOF基因缺陷导致），通过病毒载体向内耳输送健康基因，恢复耳蜗毛细胞传递声音信号的能力。临床试验涉及20名患者，80%实现显着听力恢复，42%达到正常听力水平，听力效果持续至少两年。该疗法由再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals）开发，将免费提供给美国患者，预计数周内可投入使用。尽管目前仅适用于极少数患者（美国每年约50例），但专家认为这是听力损失治疗领域的里程碑事件。部分学者担忧该技术可能强化对聋人群体的污名化，认为应尊重聋人文化多样性。