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中国科研团队开发出一种改进型基因编辑系统，通过精准修饰血红蛋白基因调控区域，成功激活胎儿血红蛋白表达，用于治疗β地中海贫血。该疗法在五名患者小规模临床试验中取得积极效果，所有患者在治疗后六个月内无需输血，且无脱靶效应。该研究发表于《自然》期刊，标志着基因编辑技术向临床应用迈出关键一步。

2026-04-10 05:04